自核心品种耐立克®获批上市以来，亚盛医药-B(06855)就一直致力于推动其商业化，得益于耐立克®的销售收入，2022年亚盛医药当期营业收入同比大幅上涨了652%。

与此同时，公司也在持续推进耐立克®的新适应症扩展研发，近日，耐立克®第二次获CDE纳入突破性治疗品种，便凸显了亚盛医药在这一发展方向上的阶段性成果。

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从二级市场角度来看，虽然近期港股生物医药板块处在回调阶段，但亚盛医药股价依旧保持相对稳定，且公司目前股价较去年10月的最低点已上涨75.98%。

智通财经APP了解到，5月31日，亚盛医药宣布，公司原创1类新药奥雷巴替尼(曾用名耐克替尼;商品名：耐立克®)获国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)公示，被纳入“拟突破性治疗品种”公示名单，治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶(succinate dehydrogenase, SDH)缺陷型胃肠道间质瘤(GIST)患者。

这是耐立克®第二次获CDE纳入突破性治疗品种。此前于2021年3月，该品种首次获纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病(CML-CP)患者。

该适应症的上市申请于2022年7月获NMPA受理并被纳入优先审评程序，将支持耐立克®获得完全批准。目前，耐立克®已获得两项CDE授予的优先审评资格，呈现明显的临床价值与优势。

突破性治疗品种通常被授予用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病、且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。对于被纳入突破性治疗品种的药物，CDE将优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发进程;申请人经评估符合相关条件的，也可以在申请产品上市许可时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。总之，突破性治疗品种的审评政策将加快具有重大临床价值、临床急需的创新药或者改良型新药的开发与上市。

GIST是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突变。TKI的出现，改善了这类GIST患者的预后。然而，在SDH缺陷型GIST这一罕见的亚型GIST治疗领域，却存在巨大的、未被满足的临床需求。

虽然近年来随着KIT和PDGFRA突变基因的发现，以及伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼等的临床应用，胃肠间质瘤患者预后已有很大改善。但数据统计仍有5%-10%的GIST病人对上述药物治疗不敏感，这类GIST患者主要存在琥珀酸脱氢酶(SDH)亚基突变，大部分患者仍然会复发。

但目前尚无针对复发和晚期SDH缺陷型GIST患者的标准治疗方案，5年无事件生存率(EFS)仅为24%。

近两年，国内虽有GIST治疗新药获批上市，如阿伐替尼、瑞派替尼，但针对的仍然是KIT和PDGFRA突变的病人，而晚期SDH缺陷型GIST仍无有效治疗手段。

但如今亚盛医药的核心产品耐立克®却展现出了对SDH缺陷型GIST良好的临床治疗效果。

据智通财经APP了解，耐立克®在多个临床前GIST模型中呈现了抗肿瘤活性，并得到临床数据的初步验证。值得一提的是，该品种还在SDH缺陷型GIST患者中呈现出令人振奋的抗肿瘤活性。随着今年的ASCO年会上，奥雷巴替尼治疗GIST患者的临床数据首次公布，市场也看到了SDH缺陷型GIST治疗的新希望。

根据亚盛医药披露的最新临床数据，一项在中国进行的Ib/II期研究最新数据显示，耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的临床获益率(CBR)高达93.8%

这一出色的临床结果以及此次产品获CDE纳入突破性治疗品种用于治疗SDH缺陷型GIST患者，对于亚盛医药后续开发耐立克®意义重大。这意味着，若耐立克®对SDH缺陷型GIST治疗有效，其将填补一项疾病的临床用药空白，也将借此拓展适用范围至实体瘤领域，有望成为耐立克®今后一个新的销售增长点。

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